[Link do badania poniżej] Na świecie trwają obecnie badania nad transformującymi terapiami dla osób z zespołem Angelmana, jednak zdajemy sobie sprawę, że nie samo wynalezienie terapii, a dopiero realny dostęp pacjentów do niej będzie prawdziwym sukcesem. Już teraz zaczynamy działać, by mieć narzędzia do

… Czytaj dalej Badanie „Koszty ekonomiczne związane ze sprawowaniem opieki nad osobą z zespołem Angelmana”

To jest bezapelacyjnie najważniejsza wiadomość dla naszej społeczności!!! Po niezliczonej ilości godzin wytężonej pracy naszej Fundacji możemy dziś śmiało powiedzieć: UDAŁO SIĘ!!!Firma Ultragenyx właśnie oficjalnie ogłosiła, że badanie Aspire – trzecia faza badania klinicznego nad ASO (oligonukleotydem antysensownym mającym aktywować ojcowską, zdrową naturalnie wyciszoną kopię genu

… Czytaj dalej 3 faza badania klinicznego GTX-102 w Polsce!

Ultragenyx Pharmaceuticals ogłosił, że pierwszy pacjent otrzymał już GTX-102 w kluczowym badaniu fazy 3 Aspire oceniającym skuteczność i bezpieczeństwo GTX-102 (oligonukleotydu antysensowego – ASO) w terapii zespołu Angelmana. Zaznaczyli również że są na dobrej drodze do rozpoczęcia badania Aurora w celu oceny GTX-102 w innych genotypach

… Czytaj dalej Ultragenyx ogłasza otrzymanie GTX-102 przez pierwszego pacjenta w kluczowym badaniu fazy 3 Aspire