Ważna informacja dotycząca programu GTX-102 (apazunersen). Firma Ultragenyx poinformowała dziś, 16 września, o podjęciu decyzji o zakończeniu programu GTX-102 w związku z wynikami badania fazy 3 Aspire. Pomimo korzystnych efektów obserwowanych u części uczestników, badanie nie wykazało skuteczności klinicznej na poziomie, który uzasadniałby kontynuowanie programu. Badania Aspire, Aurora oraz Long-Term Extension (LTE) zostaną oficjalnie zamknięte […]

Firma Ionis udostępniła społeczności osób z zespołem Angelmana list w odpowiedzi na ogłoszone w ubiegłym tygodniu wyniki badania klinicznego fazy 3 ASPIRE dotyczącego GTX-102 firmy Ultragenyx. W liście przedstawiono informacje dotyczące programu obudanersenu (ION582), a także odpowiedzi na niektóre pytania, które Ionis otrzymał od społeczności.„W firmie Ionis podzielamy rozczarowanie społeczności zespołu Angelmana związane z niedawnym […]

W związku z ogłoszeniem najnowszych wyników badania fazy 3 Aspire dotyczącego GTX-102 (apazunersen), Oak Hill Bio opublikowało wiadomość do społeczności zespołu Angelmana w związku ze swoim badaniem fazy 3 BEACON (rugonersen). Oak Hill Bio podkreśla, że są przekonani, że ostatnie wyniki dla GTX-102 nie są przesądzające w kontekście wyników ich badania ani nie zmniejszają determinacji […]

Przekazujemy ważną informację dotyczącą badania ASPIRE. Z dużym żalem, rozczarowaniem i poczuciem zawodu informujemy, że firma Ultragenyx ogłosiła niepomyślne wyniki badania fazy 3 ASPIRE dotyczącego terapii GTX-102 (apazunersen) w zespole Angelmana. Niestety, badanie nie osiągnęło pierwszorzędowego punktu końcowego, którym była zmiana wyniku w zakresie funkcji poznawczych ocenianych za pomocą skali Bayley-4. Nie osiągnięto również kluczowego […]

Firma Ionis przekazała społeczności osób z zespołem Angelmana ważny komunikat dotyczący zmian w projekcie badania klinicznego CHAMPION, czyli badania III fazy terapii ION582 (obudanersen) u osób z zespołem Angelmana wynikającym z UPD (jednorodzicielskiej disomii) lub ICD (defektu imprintingu).Firma aktywnie przygotowuje się obecnie do rozpoczęcia badania CHAMPION.Kryteria kwalifikacji do badania są już dostępne w serwisie ClinicalTrials.gov. […]