Dla branży farmaceutycznej

Jak możemy stwierdzić, czy leczenie działa?

Opiekunom może się to wydawać oczywiste, ale nauka i organy regulacyjne wymagają wskaźników – wyników, które są z góry jasno określone, mierzalne, wrażliwe, powtarzalne i co najważniejsze odnotowujące zmianę która ma istotne znaczenie dla pacjenta.

Narzędzia stosowane do oceny zmian w samopoczuciu i funkcjonowaniu pacjenta nazywane są „miarami wyników”. Jeśli lek przynosi korzyść, musi być to wyraźnie możliwe do określenia, aby uzasadnić zatwierdzenie leku.

Konsorcjum ABOM składa się z zespołu ponad 300 osób, które są zainteresowane rozwojem nauki w celu zrozumienia, opracowania, przetestowania i walidacji różnych narzędzi, które mogą oceniać osoby żyjące z zespołem Angelmana w sposób, który pozwoli na określenie, co jest zarówno „znaczące” jak i „mierzalne” w ich życiu. Jeśli lek zapewnia korzyści transformujące, chcemy, aby były one łatwe do określenia – ponieważ to z kolei pomaga w zatwierdzaniu leków. Dlatego do tej pory FAST zainwestował ponad 4 miliony dolarów w ABOM.

W skład Komitetu Zarządzającego ABOM wchodzi 45 członków, którzy spotykają się 4 razy do roku, aby określić jasne cele i rezultaty. Zespół ten jest współkierowany przez dr Allyson Berent, dyrektora naukowego FAST, oraz Jennifer Panagoulias, eksperta w dziedzinie nauk regulacyjnych, która pracuje w branży od ponad 20 lat. Komitet zarządzający składa się z 12 partnerów farmaceutycznych i biotechnologicznych pracujących nad zespołem Angelmana, a także Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics, The Angelman Syndrome Foundation, klinicystów akademickich którzy są ekspertami w testach neuropsychologicznych dla zespołu Angelmana oraz przedstawicieli rodziców.

Jeśli chcesz dowiedzieć się więcej, przejdź tutaj.