Firma Ionis udostępniła społeczności osób z zespołem Angelmana list w odpowiedzi na ogłoszone w ubiegłym tygodniu wyniki badania klinicznego fazy 3 ASPIRE dotyczącego GTX-102 firmy Ultragenyx.
W liście przedstawiono informacje dotyczące programu obudanersenu (ION582), a także odpowiedzi na niektóre pytania, które Ionis otrzymał od społeczności.
„W firmie Ionis podzielamy rozczarowanie społeczności zespołu Angelmana związane z niedawnym ogłoszeniem negatywnego wyniku badania klinicznego fazy 3 ASPIRE, w którym oceniano GTX-102 (apazunersen). […] Ionis nie uważa, aby wyniki badania ASPIRE miały wpływ na ocenę obudanersenu jako potencjalnej terapii zespołu Angelmana.” – czytamy w liście podpisanym przez Roba Komorowskiego, Roba Goldstein-Mahon oraz Jeffa Smitha w imieniu zespołu obudanersenu.
Podobnie jak firma Oak Hill Bio, Ionis podkreśla, że ION582 jest cząsteczką różniącą się od GTX-102 oraz, że firma pozostaje zaangażowana w dalszą ocenę bezpieczeństwa i skuteczności obudanersenu (ION582) w ramach trzech badań klinicznych: HALOS, REVEAL i CHAMPION:
„[…] obudanersen wykorzystuje inną technologię chemiczną niż apazunersen. Ionis stosuje tę samą technologię w wielu zatwierdzonych terapiach rzadkich chorób neurologicznych […]. Ionis potwierdził ze wszystkimi badaczami prowadzącymi badania kliniczne, że wszystkie trzy badania będą kontynuowane zgodnie z planem.”.
W liście możemy również przeczytać, że firma przewiduje, że „pierwsze wyniki naszego kluczowego badania fazy 3, REVEAL, będą dostępne w drugiej połowie 2027 roku.”.
List w j.angielskim dostępny pod adresem: https://bit.ly/Ionis-UGXResponse-Sept-2026
Oświadczenie: Niniejsze cytaty są tłumaczeniem oryginału w języku angielskim i służą wyłącznie do celów informacyjnych. W przypadku rozbieżności pierwszeństwo ma oficjalny oryginał w języku angielskim. Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics oraz Fundacja Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics Poland nie ponoszą odpowiedzialności za jakiekolwiek nieścisłości lub błędy w tłumaczeniu ani za jakiekolwiek straty lub szkody, w tym między innymi straty pośrednie lub wtórne. Wszelkie rozbieżności lub różnice powstałe w tłumaczeniu nie są wiążące i nie mają skutków prawnych dla celów zgodności lub egzekwowania prawa. W przypadku jakichkolwiek pytań dotyczących dokładności informacji przedstawionych w wersji przetłumaczonej, należy zapoznać się z oficjalną wersją angielską.