W związku z ogłoszeniem najnowszych wyników badania fazy 3 Aspire dotyczącego GTX-102 (apazunersen), Oak Hill Bio opublikowało wiadomość do społeczności zespołu Angelmana w związku ze swoim badaniem fazy 3 BEACON (rugonersen).
Oak Hill Bio podkreśla, że są przekonani, że ostatnie wyniki dla GTX-102 nie są przesądzające w kontekście wyników ich badania ani nie zmniejszają determinacji w pracy nad rugonersenem, podkreślając różnice w właściwościach molekuł badanych przez obie firmy.
„Wiadomość przekazana przez Ultragenyx jest rozczarowująca, a my dzielimy z wami to rozczarowanie. […] Wiemy też, że wiadomości takie jak ta naturalnie rodzą pytania o inne badane oligonukleotydy antysensowne (ASO), w tym rugonersen i nasze trwające badanie kliniczne fazy 3 BEACON, i chcemy odnieść się do tych pytań tak otwarcie, jak to możliwe.” – pisze w wiadomości Brenda Vincenzi, MD, Dyrektor ds. medycznych (Chief Medical Officer) Oak Hill Bio. „Rugonersen różni się od apazunersenu. Nie uważamy, że wynik badania apazunersenu pozwala przewidywać wynik badania rugonersenu ani że zmienia nasze zaangażowanie w rygorystyczną ocenę rugonersenu w trwającym badaniu fazy 3 BEACON. Chociaż rugonersen i apazunersen należą do tej samej szerokiej klasy terapii eksperymentalnych, określanych jako ASO, są odrębnymi cząsteczkami, różniącymi się sekwencją, właściwościami chemicznymi oraz miejscem docelowym w obrębie UBE3A-ATS (transkryptu antysensownego, który w normalnych warunkach uniemożliwia ojcowskiemu genowi produkcję białka UBE3A). Nadal jesteśmy przekonani o potencjale rugonersenu oraz trwającego badania fazy 3 BEACON.” – kontynuuje w liście.
„Badanie fazy 1 TANGELO wykazało, że rugonersen ma obiecujący potencjał w zakresie poprawy wielu istotnych obszarów funkcjonowania (w tym funkcji poznawczych i komunikacji), zaobserwowano również poprawę istotnego parametru jakim jest aktywność w paśmie delta w EEG, a także akceptowalny profil bezpieczeństwa i tolerancji. Wszystkie te dane łącznie dają nam pewność co do dalszego badania rugonersenu w trwającym badaniu fazy 3 BEACON, w którym rugonersen jest badany w dawce 120 mg co 12 tygodni.”
My również pozostajemy pełni nadziei i mocno wierzymy w sukces firmy Oak Hill Bio.
Przeczytaj list w języku angielskim: https://bit.ly/OHB-UGXResponse-Sept-2026
Informacje na temat badania w serwisie ClinicalTrials.gov: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07605429
Oświadczenie: Niniejsze cytaty są tłumaczeniem oryginału w języku angielskim i służą wyłącznie do celów informacyjnych. W przypadku rozbieżności pierwszeństwo ma oficjalny oryginał w języku angielskim. Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics oraz Fundacja Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics Poland nie ponoszą odpowiedzialności za jakiekolwiek nieścisłości lub błędy w tłumaczeniu ani za jakiekolwiek straty lub szkody, w tym między innymi straty pośrednie lub wtórne. Wszelkie rozbieżności lub różnice powstałe w tłumaczeniu nie są wiążące i nie mają skutków prawnych dla celów zgodności lub egzekwowania prawa. W przypadku jakichkolwiek pytań dotyczących dokładności informacji przedstawionych w wersji przetłumaczonej, należy zapoznać się z oficjalną wersją angielską.