Ważna informacja dotycząca programu GTX-102 (apazunersen).
Firma Ultragenyx poinformowała dziś, 16 września, o podjęciu decyzji o zakończeniu programu GTX-102 w związku z wynikami badania fazy 3 Aspire.
Pomimo korzystnych efektów obserwowanych u części uczestników, badanie nie wykazało skuteczności klinicznej na poziomie, który uzasadniałby kontynuowanie programu.
Badania Aspire, Aurora oraz Long-Term Extension (LTE) zostaną oficjalnie zamknięte 30 października 2026 r.
Ultragenyx poinformował, że badacze już kontaktują się bezpośrednio z uczestnikami i ich rodzinami, aby przekazać informacje dotyczące dalszych kroków i zakończenia udziału w badaniu.
Rodziny uczestniczące w badaniach nad GTX-102 proszone są o kontakt ze swoimi lekarzami prowadzącymi / ośrodkami badawczymi, którzy przekażą szczegółowe informacje dotyczące zakończenia udziału w badaniu.
Firma zapowiedziała również, że poszukuje możliwości szerszego udostępnienia danych z badań, aby mogły one przyczynić się do dalszego rozwoju badań nad zespołem Angelmana.
Oryginalne oświadczenie tutaj: https://www.ultragenyx.com/wp-content/uploads/2026/09/Angelman-Syndrome-Community-Update-9.16.pdf…