Przekazujemy ważną informację dotyczącą badania ASPIRE.
Z dużym żalem, rozczarowaniem i poczuciem zawodu informujemy, że firma Ultragenyx ogłosiła niepomyślne wyniki badania fazy 3 ASPIRE dotyczącego terapii GTX-102 (apazunersen) w zespole Angelmana.
Niestety, badanie nie osiągnęło pierwszorzędowego punktu końcowego, którym była zmiana wyniku w zakresie funkcji poznawczych ocenianych za pomocą skali Bayley-4. Nie osiągnięto również kluczowego drugorzędowego punktu końcowego – Multi-domain Responder Index (MDRI). Według informacji przekazanych przez firmę nie zaobserwowano różnic pomiędzy grupą otrzymującą GTX-102 a grupą kontrolną, które potwierdzałyby skuteczność terapii w tych punktach końcowych.
To bardzo trudna i rozczarowująca wiadomość dla całej społeczności Angelmana. Przez ostatnie lata większość z nas wiązała z GTX-102 ogromne nadzieje, a w badaniu ASPIRE uczestniczyły również rodziny z Polski.
Na ten moment nie znamy jeszcze wszystkich szczegółów dotyczących dalszego postępowania z pacjentami uczestniczącymi w badaniu. Dlatego prosimy rodziny biorące udział w ASPIRE o oczekiwanie na informacje od swoich zespołów prowadzących badanie i konsultowanie z nimi wszelkich pytań dotyczących dalszego leczenia.
Notatka prasowa opublikowana przez firmę Ultragenyx dostępna jest pod adresem: https://buff.ly/N6fpbSN