FAST Global Science Summit & Gala 2024

Za nami konferencja FAST Global Science Summit 2024. Dwa dni świetnych wykładów, które przypominają nam o nadziei i dotychczasowych sukcesach w kierunku transformującej terapii dla osób z zespołem Angelmana!Pierwszy dzień konferencji tradycyjnie dedykowany był badaniom przedklinicznym, misji Fundacji FAST i jej działaniom, współpracom oraz globalnym oddziałom. Dzień drugi, dzisiejszy, poświęcony był badaniom klinicznym. Oba te […]

Update od Ionis Pharmaceuticals

Firma Ionis Pharmaceuticals opublikowała informację dotyczącą ich planowanej 3 fazy badania klinicznego dla osób z zespołem Angelmana, która będzie nosić nazwę REVEAL. Badanie 3 fazy obejmie około 200 pacjentów na świecie i będzie prowadzone dla genotypów delecji oraz mutacji. Pierwsza analiza zostanie przeprowadzona po około roku trwania terapii, po którym wszyscy badani zostaną włączeni do […]