To jest bezapelacyjnie najważniejsza wiadomość dla naszej społeczności!!! Po niezliczonej ilości godzin wytężonej pracy naszej Fundacji możemy dziś śmiało powiedzieć: UDAŁO SIĘ!!!
Firma Ultragenyx właśnie oficjalnie ogłosiła, że badanie Aspire – trzecia faza badania klinicznego nad ASO (oligonukleotydem antysensownym mającym aktywować ojcowską, zdrową naturalnie wyciszoną kopię genu UBE3A) będzie odbywało się w Polsce.
To badanie przeznaczone jest dla pacjentów z genetycznie potwierdzoną delecją matczynej kopii genu UBE3A, w wieku od 4 do 17 lat. Więcej informacji na temat tego badania znajdziesz tu: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06617429?cond=Angelman%20syndrome&sort=StudyFirstPostDate&rank=2#locations (zachęcamy do skorzystania z opcji tłumaczenia stron w przeglądarce).
Jeśli chcesz dowiedzieć się więcej jakie są fazy badań klinicznych i czym jest trzecia (często nazywana kluczową) faza badania przeczytaj również: https://www.cureangelman.pl/zespol-angelmana-badania-kliniczne/
O różnych strategiach wyleczenia (filarach) zespołu Angelmana przeczytasz tu: https://www.cureangelman.pl/zespol-angelmana-terapia-leczenie/
i tu: https://www.cureangelman.pl/zespol-angelmana-badania-plan/
Tradycyjnie, zapraszamy do wspierania pracy Fundacji darowiznami za pomocą bezpiecznych płatności na stronie: https://www.cureangelman.pl/darowizna/, lub do wspierania nas poprzez serwis Patronite: https://patronite.pl/fast_poland.
Zachęcamy do dzielenia się tym wspaniałym newsem! Śledźcie nasze Social Media i sprawdzajcie skrzynki e-mail. Zapewniamy, że gdy tylko pojawią się nowe, ważne informacje, natychmiast do Was trafią.