Firma MavriX Bio przekazała informację, iż ich potencjalna terapia genowa oparta na wektorze adenowirusowym (AAV) MVX-220 otrzymała status Fast Track od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). MVX-220 to eksperymentalna terapia genowa oparta na wektorze hu68AAV, zaprojektowana w celu dostarczenia ludzkiego genu UBE3A do neuronów w mózgu. W badaniach przedklinicznych wykazano, że przywraca ekspresję białka UBE3A […]

Firma Ionis Pharmaceuticals Inc. ogłosiła dziś, iż Amerykańska Agencja ds. Leków i Żywności (FDA) przyznała oznaczenie Breakthrough Therapy (Terapii Przełomowej) dla ION582 jako potencjalnej terapii w zespole Angelmana. „Ponieważ dla osób żyjących z zespołem Angelmana nie ma obecnie zatwierdzonych terapii modyfikujących przebieg choroby, przyznanie ION582 statusu Breakthrough Therapy (Terapii Przełomowej) podkreśla zarówno powagę tej choroby, […]