Firma Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ogłosiła, że zakończono rekrutację do badania Aspire – badania klinicznego 3 fazy nad GTX-102 (apazunersen) jako potencjalną terapią zespołu Angelmana. W badaniu bierze udział około 129 osób w wieku od 4 do 17 lat z genetycznie potwierdzoną delecją matczynej kopii

… Czytaj dalej Rekrutacja do badania fazy 3 – Aspire firmy Ultragenyx zakończona

Oak Hill Bio ogłosiło publikację wyników badania Fazy 1 (TANGELO) z zastosowaniem Rugonersenu w czasopiśmie Nature Medicine. Badanie dostarcza dowodów na poprawę aktywności mózgu i zdolności rozwojowych u dzieci z zespołem Angelmana w porównaniu z naturalnym przebiegiem choroby. „To obiecujące wyniki, które stanowią ważny

… Czytaj dalej Oak Hill Bio ogłasza publikację wyników badania Fazy 1 nad Rugonersenem

Firma Ionis Pharmaceuticals ogłosiła dziś, że pierwszy uczestnik otrzymał pierwszą dawkę potencjalnej terapii w globalnym badaniu fazy 3 o nazwie REVEAL, które ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa preparatu ION582 — eksperymentalnej terapii przeznaczonej dla osób z zespołem Angelmana (ZA). W notatce udostępnionej

… Czytaj dalej Ionis ogłasza podanie ION582 pierwszemu pacjentowi w kluczowym badaniu fazy 3 REVEAL