Firma Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ogłosiła, że zakończono rekrutację do badania Aspire – badania klinicznego 3 fazy nad GTX-102 (apazunersen) jako potencjalną terapią zespołu Angelmana. W badaniu bierze udział około 129 osób w wieku od 4 do 17 lat z genetycznie potwierdzoną delecją matczynej kopii genu UBE3A.
„Przyspieszone tempo rekrutacji do badania fazy 3 Aspire podkreśla pilną potrzebę oraz silne pragnienie skutecznego leczenia dla tych pacjentów. Wsparcie ze strony społeczności związanej z zespołem Angelmana miało kluczowe znaczenie dla osiągnięcia tego ważnego kamienia milowego dla GTX-102 – zakończenia rekrutacji w ciągu siedmiu miesięcy. Jesteśmy wdzięczni zespołom ośrodków badawczych, badaczom i rodzinom za ich zaangażowanie i wsparcie” – powiedział dr Eric Crombez, dyrektor medyczny Ultragenyx.
Komunikat prasowy firmy Ultragenyx: https://buff.ly/eOqfsW9