Dla rodzin i opiekunów
Zespół Angelmana jest zaburzeniem monogenowym, co oznacza, że możemy skupić nasze wysiłki na jednym, konkretnym miejscu na chromosomie, jest także naznaczony imprintingiem, co oferuje nam więcej strategii naprawiania powstałego błędu genetycznego. Ale jest jeszcze trzecia cecha ZA, która ułatwia pracę nad terapiami, a ostatecznie nad lekarstwem: nie jest to choroba degeneracyjna. Uważa się, że różne podejścia, które zostały już przetestowane na modelach zwierzęcych, mogą potencjalnie odwrócić skutki zaburzenia u dzieci, nastolatków i dorosłych.
Zadanie stojące przed FAST jest trudne: Czy można zmienić biologiczne przeznaczenie? Jak zrównoważyć dążenie do postępu naukowego i technologicznego przy jednoczesnym zapewnieniu bezpieczeństwa naszym bliskim? Jak będzie wyglądało naprawienie błędu genetycznego u osoby, która już z nim żyła i rozwijała się przez lata?
Nie znamy odpowiedzi na żadne z tych pytań, ale chcemy się tego dowiedzieć.
Jedynym sposobem na zrobienie czegoś nowego i jednak dość radykalnego jest zrobienie tego w sposób odpowiedzialny. Poniżej możesz poznać szerszy obraz procesu opracowywania leków i dowiedzieć się więcej o tym jak działa w nim FAST, a także o tym, jak wygląda obecnie obszar opracowywania leków dla ZA: