Firma Ionis Pharmaceuticals opublikowała informację dotyczącą ich planowanej 3 fazy badania klinicznego dla zespołu Angelmana, która będzie nosić nazwę REVEAL.
Badanie 3 fazy obejmie około 200 pacjentów na świecie i będzie prowadzone dla genotypów delecji oraz mutacji. Pierwsza analiza zostanie przeprowadzona po około roku trwania terapii, po którym wszyscy badani zostaną włączeni do fazy przedłużonej (LTE). Badanie będzie prowadzone w charakterze open label i będzie kontrolowane placebo i randomizowane w proporcji 2:1 dla pacjentów z aktywną terapią lub placebo, a terapia ION582 oceniana będzie w dwóch poziomach dawek podawanych co kwartał.
Przypominamy, że jakiś czas temu firma Ionis przedstawiła obiecujące wyniki fazy 1/2a badania terapii ION582 dla zespołu Angelmana, która nosiła nazwę HALOS. O szczegółach wyników badania możecie przeczytać tutaj: https://www.cureangelman.pl/update-od-ionis-pharmaceuticals/
A tymczasem już w sobotę, 9 listopada 2024r., o godzinie 16:10 czasu polskiego odbędzie się przekaz na żywo, podczas którego firma Ionis przedstawi rodzicom i opiekunom prezentację w ramach konferencji FAST Global Science Summit. Aby móc obejrzeć prezentację wirtualnie, należy się zarejestrować! Wciąż można zrobić to online pod poniższym linkiem: https://cvent.me/rnAqQV
Więcej informacji, w tym notka prasowa od firmy Ionis Pharmaceuticals (w j.angielskim) znajdziecie tu:
Ionis Pharmaceuticals releases information on their planned phase 3 clinical trial for Angelman syndrome