Firma Ionis Pharmaceuticals opublikowała informację dotyczącą ich planowanej 3 fazy badania klinicznego dla osób z zespołem Angelmana, która będzie nosić nazwę REVEAL.
Badanie 3 fazy obejmie około 200 pacjentów na świecie i będzie prowadzone dla genotypów delecji oraz mutacji. Pierwsza analiza zostanie przeprowadzona po około roku trwania terapii, po którym wszyscy badani zostaną włączeni do fazy przedłużonej (LTE). Badanie będzie randomizowane, kontrolowane placebo w proporcji 2:1 dla pacjentów z aktywną terapią lub placebo, a potencjalna terapia ION582 oceniana będzie w dwóch poziomach dawek.
Przypominamy, że jakiś czas temu firma Ionis przedstawiła obiecujące wyniki fazy 1/2a badania terapii ION582 dla osób z zespołem Angelmana, która nosiła nazwę HALOS. O szczegółach wyników badania możecie przeczytać tutaj: https://www.cureangelman.pl/update-od-ionis-pharmaceuticals/
A tymczasem już w sobotę, 9 listopada 2024r., o godzinie 16:10 czasu polskiego odbędzie się przekaz na żywo, podczas którego firma Ionis przedstawi rodzicom i opiekunom prezentację w ramach konferencji FAST Global Science Summit. Aby móc obejrzeć prezentację wirtualnie, należy się zarejestrować! Wciąż można zrobić to online pod poniższym linkiem: https://cvent.me/rnAqQV
Więcej informacji, w tym notka prasowa od firmy Ionis Pharmaceuticals (w j.angielskim) znajdziecie tu:
Ionis Pharmaceuticals releases information on their planned phase 3 clinical trial for Angelman syndrome