Firma MavriX Bio przekazała informację, iż ich potencjalna terapia genowa oparta na wektorze adenowirusowym (AAV) MVX-220 otrzymała status Fast Track od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA).
MVX-220 to eksperymentalna terapia genowa oparta na wektorze hu68AAV, zaprojektowana w celu dostarczenia ludzkiego genu UBE3A do neuronów w mózgu. W badaniach przedklinicznych wykazano, że przywraca ekspresję białka UBE3A i łagodzi objawy w modelu mysim ZA. MVX-220 zostanie oceniony w ramach badania klinicznego fazy 1/2 ASCEND-AS.
W maju tego roku MavriX Bio przekazało informację o zatwierdzeniu wniosku o rozpoczęcie badań nad nowym lekiem (Investigational New Drug, IND) dla MVX-220, o czym pisaliśmy tutaj.
Komunikat prasowy firmy MavriX Bio na temat otrzymania statusu Fast Track w j. angielskim: https://www.prnewswire.com/news-releases/mavrix-bio-receives-fda-fast-track-designation-for-mvx-220-for-treatment-of-angelman-syndrome-302562593.html
Ponadto na stronie ClinicalTrials.gov opublikowano właśnie badanie kliniczne fazy 1/2 (ASCEND-AS), mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności MVX-220: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07181837
W związku z nowym badaniem nad MVX-220 przeprowadzony zostanie webinar dla społeczności. FAST i ASF zapraszają wszystkich zainteresowanych 9 października 2025 r. o godz. 19:00 czasu polskiego. Firma MavriX Bio przedstawi szczegóły dotyczące projektu badania MVX-220, wymagań i kryteriów rekrutacji. Rejestracja na webinar w linku poniżej: https://us02web.zoom.us/webinar/register/WN_YgtRsvq6QTWNgs4sSW7yxA#/