MavriX Bio, firma biotechnologiczna skoncentrowana na opracowywaniu transformujących terapii genowych dla zespołu Angelmana (ZA), ogłosiła dziś, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła jej wniosek o rozpoczęcie badań nad nowym lekiem (Investigational New Drug, IND) dla MVX-220 — eksperymentalnej terapii genowej opartej o wektor wirusowy skojarzony z adenowirusami (AAV) do leczenia ZA. MavriX Bio planuje rozpoczęcie pierwszego badania klinicznego na ludziach, „ASCEND-AS”, z użyciem MVX-220 w drugiej połowie 2025 roku.
MVX-220 to eksperymentalna terapia genowa oparta na wektorze hu68AAV, zaprojektowana w celu dostarczenia ludzkiego genu UBE3A do neuronów w mózgu. W badaniach przedklinicznych wykazano, że przywraca ekspresję białka UBE3A i łagodzi objawy w modelu mysim ZA. MVX-220 zostanie oceniony w ramach badania klinicznego fazy 1/2 ASCEND-AS.
Zapraszamy do zapoznania się z notatką prasową w tłumaczeniu własnym FAST:
Załączamy również plik z zestawem pytań i odpowiedzi w związku z powyższą informacją:
Notatkę w oryginale można znaleźć tu: https://www.prnewswire.com/news-releases/mavrix-bio-announces-fda-clearance-of-ind-application-to-initiate-first-in-human-study-of-gene-therapy-for-angelman-syndrome-302451763.html
Najczęściej zadawane pytania z odpowiedziami w oryginale można znaleźć tu: https://assets.ctfassets.net/qj7dcdpo5rmb/78QZAPPiofEQDTQkSJM0L0/d8007f318772e3464d72ab457175c4e3/mvx220_faqs_may_2025_mavrix.pdf