ION 582 może mieć transformujący wpływ na życie osób żyjących z zespołem Angelmana.
Ważna wiadomość dla naszej społeczności!
Ionis właśnie udostępnił pozytywne wstępne wyniki fazy 1/2a badania klinicznego HALOS. Czytamy w nim między innymi o tym że:
- ION582 wykazał spójną poprawę w wielu domenach funkcjonalnych u pacjentów z zespołem Angelmana.
- ION582 był bezpieczny i dobrze tolerowany na wszystkich poziomach dawkowania.
- Ionis planuje przenieść ION582 do badania kluczowego.
- Szczegółowe dane dotyczące ION582 zostaną zaprezentowane w lipcu.
Ionis planuje dokonać przeglądu wyników fazy 1/2a badania nad ION582 z organami regulacyjnymi w celu zaprojektowania kluczowego programu. Jak powiedziała profesor pediatrii Lynne Bird z UC San Diego i badacz badania HALOS: “Jesteśmy zachęceni pozytywną i konsekwentną poprawą zaobserwowaną w badaniu HALOS w wielu obszarach, i ta poprawa funkcjonowania może mieć transformujący wpływ na życie osób żyjących z zespołem Angelmana i ich opiekunów. Zachęca nas również korzystny profil bezpieczeństwa i tolerancji zaobserwowany w badaniu, co jest szczególnie ważne w przypadku leczenia dzieci. Z niecierpliwością czekamy na dalszą ocenę ION582 w kluczowym programie”. Kolejny update zapowiedziany jest na lipiec. Już nie możemy się doczekać!
Zapoznaj się z pełną treścią oficjalnych komunikatów Ionis:
