Webinar społecznościowy Ultragenyx

W środę, 23 października, FAST i ASF byli gospodarzami webinaru, w którym o badaniu Aspire – 3 fazie badania klinicznego nad GTX 102 (ASO mające aktywować ojcowską, naturalnie wyciszoną kopię genu UBE3A) – opowiedziała Kim Goodspeed, Dyrektor Medyczny Ultragenyx.

Już na początku webinaru Kim Goodspeed ogłosiła jednak inną niezwykle ważną wiadomość. Oprócz badania 3 fazy dedykowanego osobom z delecją matczynej kopii genu UBE3A, które ma rozpocząć się jeszcze w tym roku, Ultragenyx planuje rozpoczęcie badania 2/3 fazy dla osób poniżej 4 roku życia, dorosłych oraz osób z innymi genotypami!

Badanie Aurora (taką nazwę nadano badaniu) ma rozpocząć się już w 2025 roku!!! I to jest niesamowita wiadomość dla całej społeczności ZA. Oczywiście gdy tylko pojawią się dokładniejsze informacje na temat badania Aurora, od razu Was o tym poinformujemy.
Więcej o różnych genotypach zespołu Angelmana przeczytasz na naszej stronie WWW: https://www.cureangelman.pl/zespol-angelmana-genetyka/.
Poza tą niezwykle ważną wiadomością, podczas webinaru przedstawiono detale dotyczące badania Aspire przeznaczonego dla osób w wieku 4-17 lat u których zespół Angelmana wynika z delecji matczynej kopii genu UBE3A. Celem tego badania jest ocena efektywności i bezpieczeństwa GTX-102. W badaniu ma wziąć udział około 120 osób, potencjalna terapia jest podawana poprzez nakłucie lędźwiowe do płynu mózgowo rdzeniowego. Podczas badania osoby biorące w nim udział będą poddawane licznym badaniom i testom żeby określić bezpieczeństwo i skuteczność GTX-102.
Badanie jest badaniem Double-Blind co oznacza że w tym badaniu część pacjentów otrzyma potencjalną terapię, natomiast część osób biorących w nim udział przez pierwszy rok będzie w grupie kontrolnej (nie będzie dostawało potencjalnej terapii). Jednak nikt nie będzie wiedział czy należy do grupy badanej czy grupy kontrolnej.
Zaślepienie badania na umożliwić realną ocenę efektów potencjalnej terapii. Co ważne po roku trwania badania – badanie jest odślepiane i wszyscy pacjenci otrzymują GTX-102. Podczas webinaru omówione były pocedury związane z tym badaniem, kryteria, działania niepożądane występujące podczas fazy 1/2, obszary które będą kluczowe dla określenia skuteczności terapii. Czekamy niecierpliwie na rozpoczęcie tego badania.
Śledźcie uważnie nasze social media! Będziemy aktualizować informacje na temat badania Aspire tak szybko jak będzie to możliwe.

Webinar był nagrywany – zachęcamy do obejrzenia go (w języku angielskim) pod poniższym linkiem: https://buff.ly/4fjC7O5

Aktualny stan poszczególnych badań dedykowanych zespołowi Angelmana sprawdzicie na naszej stronie internetowej: https://www.cureangelman.pl/zespol-angelmana-badania-plan/