Rozpoczęcie trzeciej fazy badania klinicznego nad GTX-102 jest możliwe jeszcze w tym roku!!!
Takie wiadomości sprawiają że dzień staje się piękniejszy. Firma Ultragenyx ogłosiła w nocy pomyślne zakończenie spotkania z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) podsumowującego Fazę 2 ich badania klinicznego.
W komunikacie firmy czytamy: „Dostosowanie naszego projektu badania Fazy 3 dla GTX-102 do wymogów FDA pozwala na szybkie rozpoczęcie globalnego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo badania kluczowego do końca tego roku” — powiedział dr Eric Crombez, dyrektor medyczny w Ultragenyx. „Oprócz tego badania kluczowego u pacjentów z całkowitą delecją genu UBE3A, pracujemy nad rozpoczęciem badania w celu oceny GTX-102 u pacjentów z innymi mutacjami. Pozwoli to na potencjalne leczenie większej liczby dzieci i dorosłych dotkniętych tą wyniszczającą chorobą”. W dalszej części oświadczenia Ultragenyx podaje, że uczestniczyli również w spotkaniu z Europejską Agencją Leków (EMA) czyli organem który zapewnia ocenę naukową, nadzór i monitorowanie bezpieczeństwa produktów leczniczych stosowanych u ludzi w Unii Europejskiej, otrzymując akceptację ogólnego projektu badania Fazy 3, dawkowania i ocen.
Dodatkowe genotypy i grupy wiekowe do zbadania w Fazie 3
Oprócz Fazy 3 badania klinicznego, firma omówiła z FDA swoje plany rozpoczęcia otwartego badania klinicznego w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności GTX-102 w leczeniu pacjentów z innymi genotypami zespołu Angelmana i w innych grupach wiekowych. Celem tego dodatkowego badania byłoby umożliwienie leczenia szerokiego wachlarza pacjentów z zespołem Angelmana.
Zapoznaj się z pełną treścią oficjalnego komunikatu Ultragenyx:
