Neuren Pharmaceuticals ogłosiło najważniejsze wyniki fazy 2 ich badania klinicznego NNZ-2591 u dzieci z zespołem Angelmana (ZA). NNZ-2591 był bezpieczny i dobrze tolerowany w postaci dawek płynu przyjmowanego doustnie, a poprawa została odnotowana w istotnych klinicznie aspektach ZA.
W komunikacie czytamy, że:
Specjalnie zaprojektowane dla zespołu Angelmana miary skuteczności globalnej terapii wg ocen zarówno klinicystów jak i terapeutów wykazały po 13 tygodniach istotną statystycznie i uznaną za znaczącą klinicznie poprawę; Poprawa widoczna była w klinicznie ważnych aspektach zespołu Angelmana, takich jak komunikacja, zachowanie, zdolności poznawcze i motoryczne; NNZ-2591, mający postać płynu przyjmowanego doustnie, był bezpieczny i dobrze tolerowany. Nie wykazano w badaniu poważnych zdarzeń niepożądanych ani negatywnego wpływu na wyniki laboratoryjne czy inne parametry bezpieczeństwa, które były sprawdzane podczas badania.
Faza 2 otwartego badania klinicznego została przeprowadzona w trzech szpitalach w Australii i była dostępna dla dzieci od 3 do 17 roku życia (średnia wieku 10 lat). W jej trakcie badano bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i skuteczność terapii NNZ-2591 na przestrzeni ponad 13 tygodni stosowania.
Zapoznaj się z pełną treścią oficjalnego komunikatu Neuren Pharmaceuticals:
