Firma Ultragenyx otrzymała oznaczenie PRIME od Europejskiej Agencji Leków (EMA) dla swojego potencjalnego leku na zespół Angelmana GTX-102. GTX-102 to pierwszy taki lek mający na celu leczenie zespołu Angelmana, który otrzymał oznaczenie PRIME.
Firma Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ogłosiła 05.02.2024, że Europejska Agencja Leków (EMA) przyznała GTX-102 oznaczenie Priority Medicine (PRIME) w leczeniu zespołu Angelmana. GTX-102 to oligonukleotyd antysensowny, którego zadaniem jest aktywacja naturalnie wyciszonej, ojcowskiej kopii genu UBE3A. EMA przyznała to oznaczenie w odpowiedzi na przekonujące wczesne dane kliniczne z fazy 1/2 badania klinicznego nad GTX-102, wykazujące klinicznie znaczącą poprawę w kilku obszarach neurorozwojowych, w tym w zakresie funkcji poznawczych, komunikacji receptywnej i motoryki dużej u osób z zespołem Angelmana.
„Przyznając oznaczenie PRIME, EMA dostrzega potencjał GTX-102 w zaspokojeniu krytycznego zapotrzebowania na nowe metody leczenia dzieci i rodzin dotkniętych zespołem Angelmana w UE” – powiedział Eric Crombez, lekarz, dyrektor medyczny w Ultragenyx. “Nasz zespół pilnie pracuje nad opracowaniem GTX-102 na zespół Angelmana i nie może się doczekać ścisłej współpracy z organami regulacyjnymi w USA i UE, aby zapewnić pacjentom to innowacyjne leczenie”.
Oznaczenie PRIME przyznawane jest przez EMA w celu zapewnienia wczesnego i proaktywnego wsparcia twórcom obiecujących leków, które mogą zapewnić znaczną przewagę terapeutyczną nad istniejącymi metodami leczenia lub przynieść korzyści pacjentom, którzy nie mają innych opcji leczenia. Leki te uznawane są przez EMA za leki priorytetowe, a program PRIME ma spowodować, by mogły szybciej dotrzeć do pacjentów.
Jak podaje Europejska Agencja leków, Program PRIME wywarł duży wpływ na udzielanie priorytetu nowym lekom, które odpowiadają na niezaspokojone potrzeby medyczne pacjentów. Czas udzielenia zgody na dopuszczenie do obrotu został skrócony w przypadku leków, które korzystają ze wsparcia PRIME.
Pełna treść komunikatu tutaj.