Update firmy Ultragenyx dotyczący danych częściowych z trwającej obecnie fazy 1/2 badania klinicznego nad GTX-102 dla pacjentów z zespołem Angelmana o genotypie delecji
Z komunikatu prasowego firmy:
“Całość tych tymczasowych danych pokazuje, że leczenie GTX-102 spowodowało szybką, wielodomenową poprawę, która utrzymywała się podczas podawania dawek podtrzymujących. Te szerokie korzyści rozwojowe mają znaczący wpływ na pacjentów i ich rodziny. Na przykład słyszymy o dzieciach, które są teraz w stanie rutynowo komunikować członkom rodziny swoje potrzeby, co znacznie poprawia ich zdolność do interakcji z opiekunami. Słyszeliśmy również od rodzin o ich dzieciach, które osiągają dodatkowe korzyści rozwojowe, takie jak bieganie, pływanie i samodzielne jedzenie” – powiedział doktor Eric Crombez, dyrektor medyczny w Ultragenyx. “Naszym kolejnym krokiem jest spotkanie z FDA na zakończenie fazy 2 i kontakt z innymi organami ds. zdrowia, aby umożliwić terminowe rozpoczęcie kluczowego badania fazy 3”.
Dane z kohorty eskalacji dawki do dnia 758:
– Funkcje poznawcze oceniane za pomocą skali Bayley-4 wykazały stałą długoterminową poprawę w porównaniu z danymi z badania historii naturalnej i wielokrotnie przekraczało próg istotności klinicznej u wielu pacjentów.
– Zachowanie oceniane wg skali ASA wykazało utrzymującą się klinicznie znaczącą poprawę.
– Sen oceniany wg skali ASA wykazał trwałą klinicznie znaczącą poprawę.
– Komunikacja receptywna mierzona za pomocą skali Bayley-4 wykazała trwałą i klinicznie istotną poprawę w porównaniu z danymi z historii naturalnej.
– Funkcje motoryki dużej oceniane za pomocą skali Bayley-4 wykazały trwałą i klinicznie istotną poprawę w porównaniu z wcześniej zgłoszonymi danymi z wywiadu historii naturalnej.
Nie wystąpiły niespodziewane, poważne zdarzenia niepożądane. U trzech pacjentów wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane (łagodne do umiarkowanego) w postaci osłabienia kończyn dolnych, ocenione jako związane z badanym leczeniem; jeden w kohorcie 7, dwa w kohortach A i B; dotychczas nie zgłoszono żadnego w kohortach C – E. Wszystkie ustąpiły szybko i bez następstw i pacjenci pozostają w badaniu bez bieżących obaw dotyczących bezpieczeństwa. (tłumaczenie: FAST Poland)
Link do całości oświadczenia tutaj.
Firma Ultragenyx informuje, że spodziewa się rozpoczęcia badania klinicznego fazy 3 pod koniec 2024 r. Spotka się z FDA i innymi agencjami regulacyjnymi, aby rozstrzygnąć ustalenia dotyczące fazy 3 badania.
Obecne plany przewidują włączenie do badania 100–120 pacjentów w wieku 4–17 lat w USA, Europie, Ameryce Południowej i Japonii. Ultragenyx zapowiedział, że połowa pacjentów biorących udział w badaniu otrzyma GTX-102, a druga połowa otrzyma placebo. Po zakończeniu badania wszyscy uczestnicy otrzymają GTX-102 w fazie przedłużonej prowadzonej na otwartej próbie.
Wszelkie nowe wiadomości będziemy udostępniać na bieżąco.
