Firma Ionis Pharmaceuticals Inc. ogłosiła dziś, iż Amerykańska Agencja ds. Leków i Żywności (FDA) przyznała oznaczenie Breakthrough Therapy (Terapii Przełomowej) dla ION582 jako potencjalnej terapii w zespole Angelmana.
„Ponieważ dla osób żyjących z zespołem Angelmana nie ma obecnie zatwierdzonych terapii modyfikujących przebieg choroby, przyznanie ION582 statusu Breakthrough Therapy (Terapii Przełomowej) podkreśla zarówno powagę tej choroby, jak i istotną, niezaspokojoną potrzebę leczenia” – powiedziała Holly Kordasiewicz, Ph.D., starsza wiceprezes ds. neurologii w Ionis. „To wyróżnienie pokazuje również potencjał ION582 do zapewnienia realnych korzyści osobom z zespołem Angelmana. Jesteśmy głęboko wdzięczni społeczności pacjentów z zespołem Angelmana oraz badaczom, którzy umożliwili ten postęp, i pozostajemy zobowiązani do jak najszybszego rozwijania terapii ION582, aby dostarczyć tę potencjalną metodę leczenia potrzebującym.”
Przyznanie oznaczenia Breaktrough Therapy oparto na wynikach z Fazy 1/2 badania HALOS z wykorzystaniem ION582, które wykazały spójną i obiecującą poprawę kliniczną we wszystkich funkcjonalnych domenach zespołu Angelmana, w tym w zakresie komunikacji, funkcji poznawczych i motorycznych, a także korzystny profil bezpieczeństwa i tolerancji.
Status Breakthrough Therapy ma na celu przyspieszenie procesu oceny leków przeznaczonych do leczenia poważnych lub zagrażających życiu chorób, które wykazały wstępne dowody kliniczne wskazujące na potencjał istotnej poprawy w porównaniu z dostępnymi terapiami.
Ionis rozpoczął globalne badanie fazy 3 REVEAL (NCT06914609) dotyczące ION582 na początku tego roku. Do badania mają być włączane dzieci i osoby dorosłe z zespołem Angelmana u których występuje delecja lub mutacja genu UBE3A pochodzenia matczynego.
Pełny tekst aktualności w j.angielskim na stronie firmy Ionis: https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/ionis-receives-us-fda-breakthrough-therapy-designation-ion582