W dniach 8-9 listopada 2024r. odbyło się najważniejsze, coroczne wydarzenie w świecie zespołu Angelmana: 17 edycja konferencji FAST Global Science Summit.Konferencja zgromadziła ponad 1000 uczestników z 55 krajów na całym świecie (osobiście i wirtualnie). Jesteśmy zaszczyceni, że mogliśmy zapoznać się z wystąpieniami globalnych partnerów fundacji FAST w dziedzinie badań translacyjnych i partnerów farmaceutycznych, którzy podzielili […]
Neuren Pharmaceuticals ogłosiło najważniejsze wyniki fazy 2 ich badania klinicznego NNZ-2591 u dzieci z zespołem Angelmana (ZA). NNZ-2591 był bezpieczny i dobrze tolerowany w postaci dawek płynu przyjmowanego doustnie, a poprawa została odnotowana w istotnych klinicznie aspektach ZA. W komunikacie czytamy, że: Specjalnie zaprojektowane dla zespołu Angelmana miary skuteczności globalnej terapii wg ocen zarówno klinicystów […]
Rozpoczęcie trzeciej fazy badania klinicznego nad GTX-102 jest możliwe jeszcze w tym roku!!! Takie wiadomości sprawiają że dzień staje się piękniejszy. Firma Ultragenyx ogłosiła w nocy pomyślne zakończenie spotkania z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) podsumowującego Fazę 2 ich badania klinicznego. W komunikacie firmy czytamy:„Dostosowanie naszego projektu badania Fazy 3 dla GTX-102 do […]
W dniu 11 czerwca na łamach mediów społecznościowych Fundacja FAST Poland przekazała ważną wiadomość dotyczącą nowej inicjatywy, którą wspiera Fundacja. Profesor Jan Domaradzki z Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu prowadzi niezwykle cenne badanie dedykowane społecznościom chorób rzadkich, a dokładniej doświadczeniom opiekunów w związku z procesem diagnostycznym, o nazwie: „Diagnostyka chorób rzadkich w doświadczeniach rodziców i opiekunów […]
ION 582 może mieć transformujący wpływ na życie osób żyjących z zespołem Angelmana. Ważna wiadomość dla naszej społeczności! Ionis właśnie udostępnił pozytywne wstępne wyniki fazy 1/2a badania klinicznego HALOS. Czytamy w nim między innymi o tym że: Ionis planuje dokonać przeglądu wyników fazy 1/2a badania nad ION582 z organami regulacyjnymi w celu zaprojektowania kluczowego programu. […]
Zapraszamy wszystkich do wzięcia udziału w krótkiej ankiecie przygotowanej przez Fundację FAST Poland: https://forms.gle/oRx5dQw7W6YSxcTX6 Głównym celem ankiety jest poznanie opinii opiekunów dotyczących potencjalnego uczestnictwa w badaniach historii naturalnej, badaniach klinicznych oraz zasadności wprowadzenia badań przesiewowych noworodków w kierunku zespołu Angelmana w Polsce, a także danych dotyczących opieki lekarskiej, ośrodków specjalizujących się w opiece nad pacjentami […]